New Advisory Council Studies Medicaid Financing Models to Expand Equitable Access to Sickle Cell and High-Cost Drug Treatments

The Council will deliver recommendations by the end of 2024

The newly formed Advisory Council on Financing and Access to Sickle Cell Disease Treatment and Other High-Cost Drugs and Treatmenthas begun its work to study options and make recommendations for developing payment models and financing structures for novel Sickle Cell Disease treatments, as well as other high-cost drugs and therapies that are not readily accessible to those who could benefit from them.

Earlier this year, Governor JB Pritzker signed Executive Order 2024-01 to form the Advisory Council. The Advisory Council was tasked with providing the Illinois Department of Healthcare and Family Services (HFS) input as they develop new financing arrangements to ensure equitable access to these innovative treatments, and ultimately improve health outcomes for Illinois residents.

The group’s first meeting was on June 25, and they will continue to meet through 2024, until delivering their recommendations to the Governor and the Illinois General Assembly by the end of the year.

“The pipeline for new and potentially transformative cell and gene therapies is expanding quickly, and Medicaid will be a major payor,” HFS Director Elizabeth Whitehorn said. “I am thrilled that the Advisory Council has begun its incredibly important work to develop solutions that will expand access to these new drugs and treatments, which often have costs that are insurmountable for most people who could benefit from them.”

Under the leadership of HFS, the Advisory Council will complete a comprehensive review of innovative approaches to establish sustainable publicly funded payment models and financing structures for high-cost drugs and treatments. To ensure equitable access, the Advisory Council will also focus on value-and-outcome-based models and engage with subject matter experts, providers, insurers, drug manufacturers, and Medicaid customers living with conditions for which these drugs and treatments exist.

The Advisory Council will make recommendations on financing models that could be implemented in Illinois, or nationally, with the support of the federal Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) and will identify state and federal policies and legal and regulatory changes necessary to implement the recommendations.

At the federal level, the U.S. Department of Health and Human Services is launching a new Cell and Gene Therapy Access model, which will negotiate and administer outcomes-based agreements with drug manufacturers on behalf of participating states, with savings tied to patient outcomes. States can join this access model beginning in January 2025, and the initial focus is on treatment for Sickle Cell Disease. Other cell and gene therapies may be added to the model in the future.

People living with Sickle Cell Disease often encounter barriers to accessing treatment to improve their quality of life, including limitations in geographic access to care, high cost of treatment, limited providers, and disproportionate effects on communities of color. In December, the Food and Drug Administration (FDA) approved two gene therapies to treat Sickle Cell Disease. The cost of one-time gene therapy ranges from $2 million to $3 million, and the cost of managing the disease over a lifetime for the most severely-impacted individuals can range from $4 million to $6 million.

Sickle cell disease is a group of lifelong, inherited blood disorders that affect more than 5,000 Illinois residents. Sickle cell disease disproportionately affects people of color, particularly Black Americans. Sickle cell disease affects an estimated one in every 365 Black Americans and one in every 16,300 Latino Americans.

More than 40% of Illinoisans living with Sickle Cell Disease have healthcare coverage through the Medicaid program, and an estimated 49% of those customers have a severe form of the disease.

Despite the cause of sickle cell disease being known for nearly 70 years, racial discrimination within the healthcare system has resulted in a historic lack of resources dedicated to supporting research and treatment of the disease. As a result, a limited number of health care providers have expertise in comprehensively managing sickle cell disease, and individuals living with the disease often encounter geographic and cost barriers to accessing care, further exacerbating the existing inequities in the health care system that disproportionately affect people of color.

In addition to treatments for Sickle Cell Disease, the FDA has recently approved drugs to treat Duchenne muscular dystrophy, metachromatic leukodystrophy, and Hemophilia A and Hemophilia B. The FDA is scheduled to review additional drugs this year.

The 20-member Advisory Council is made up of a range of individuals with diverse backgrounds and expertise. The Advisory Council members are:

• Elizabeth Whitehorn, Advisory Council Chair, is the Director of HFS. Gov. JB Pritzker appointed Director Whitehorn to lead HFS in January 2024, following five years serving as First Assistant Deputy Governor for Health and Human Services. In this position, she played a leading role in the state’s response to the COVID-19 pandemic, including testing and vaccine efforts and the nation-leading rental assistance and childcare restoration grant programs. Director Whitehorn has worked closely on the administration’s healthcare initiatives, including legislation to authorize a state-based healthcare exchange, increased access to healthcare services, and expanded programs supporting reproductive healthcare, as well as efforts to strengthen the state’s children’s behavioral health and early childhood systems. Before joining the administration, Whitehorn served as a senior policy advisor on Governor Pritzker’s campaign, where she focused on healthcare, economic development and criminal justice policy proposals.

• Alexandra Carpenter Carpenter’s daughter was diagnosed with Spinal Muscular Atrophy (SMA) type 2, in November 2020. SMA is a genetic condition where the body is missing the SMN gene, which causes muscle weakness and atrophy and affects the child’s ability to sit up, have head control, walk, as well as damaging the muscles involved with breathing and swallowing. Without treatment, this disease is typically fatal before an individual’s 2nd birthday. In 2019, the FDA approved a new gene therapy treatment for SMA. This gene therapy, Zolgensma, has a purchase price of $2.1 million dollars for a 1x infusion. At the time of her daughter’s birth, screening for SMA at birth was not occurring in Illinois, and she was treated after she already had permanent muscle damage at 17 months old. Early treatment can prevent permanent damage to muscles. Due to Carpenter’s diligent and persistent pressure on the family’s insurance company, her daughter received her gene therapy just 10 days after her diagnosis. As of January 2024, all 50 states screen every newborn at birth for SMA, which will allow treatment to begin prior to symptoms developing.

• Ifeanyi “Beverly” Chukwudozie is an experienced public health administrator and researcher with a dual master’s degree in public health and business administration. With over 25 years of advocacy experience, Beverly is dedicated to advocating for patient rights, particularly those affected by Sickle Cell Disease (SCD). Her expertise in health equity research for chronic diseases gives her a deep understanding of patients’ systemic challenges to care. Her unique perspective as an individual living with SCD enriches her advocacy and research efforts. She has shared her expertise on SCD at local, regional, and national levels. Beverly serves on multiple advisory boards for community organizations and national grant-funded research programs, ensuring patient perspectives remain central to healthcare discussions, research, and policies.

• Dr. James LaBelle is an Associate Professor of Pediatrics at the University of Chicago and the Director of the Pediatric Stem Cell and Cellular Therapy Program at Comer Children’s Hospital. In this role, he has advanced the clinical leadership and comprehension of the evolving science, oversight, application, economy, and meeting unmet needs for the care of children with malignant and non-malignant diseases. Dr. LaBelle also runs at translational science laboratory dedicated to making inroads on challenging issues that necessitate significant overlap between biomedical engineering, immunology, cancer biology, pharma, and clinical translation. His main focus has been manipulation of the immune system using small molecules targeting the BCL-2 family of apoptotic proteins and nanoparticle-based targeted peptide and small-molecule drug delivery into diseased cells.

• Dr. Ruchika Goel is a Professor of Pediatrics and Internal Medicine in Hematology Oncology, Simmons Cancer Institute at SIU School of Medicine and an Adjunct Professor in the Division of Transfusion Medicine, School of Medicine, Johns Hopkins University. She also serves as Senior Medical Director for Vitalant, one of the nation’s largest nonprofit blood and biotherapies healthcare organizations, providing hospitals and patients across the United States with a safe blood supply. Vitalant has a network of 115 donation centers nationwide, and host approximately 60,000 blood drives annually, providing blood and special services to patients in roughly 900 hospitals.

• George Kitchens is co-CEO of Artia Solutions, which he founded in 2005. For almost two decades, Kitchens has provided consultation services to pharmaceutical manufacturers operating within the Medicaid environment. Prior to Artia, Kitchens was the Vice President of Business Development for Provider Synergies, a company managing rebate programs for Medicaid. He has also served as Pharmacy Bureau Chief at Florida Medicaid, and held numerous positions for the Eckerd Corporation, including Regional Pharmacy Operations Manager and Director of Managed Care Development. He is a member of the Academy of Managed Care Pharmacy, Florida Pharmacy Association and Rho Chi Honor Society.

• Susan Stuard is the Director for State Technical Assistance at the Center for Evidence-based Policy where she provides leadership, support and insight to the Center’s state technical assistance projects, helping states to evaluate policy changes by facilitating meetings and stakeholder input processes, developing and analyzing policy frameworks, translating evidence into policy outcomes, and helping states create strategies and decision-tools to enable change. Previously, she led THINC, the not-for-profit convening organization that established research-based criteria to enhance health care quality and value in the Hudson Valley and served as the director for technology policy development at the New York-Presbyterian Hospital. Stuard serves on the Board of Directors for the National Committee for Quality Assurance (NCQA).

• Nathan Schaefer is Senior Vice President of Public Policy and Access for the National Bleeding Disorders Foundation (NBDF), formerly the National Hemophilia Foundation. Schaefer is a senior Nonprofit Executive with 20 years of progressive leadership experience overseeing political advocacy organizations in supporting bleeding disorders, LGBTQ and HIV-affected communities in Chicago, New York and Washington D.C. The NBDF is dedicated to finding cures for inheritable blood and bleeding disorders and to addressing and preventing the complications of these disorders through research, education and advocacy. Steve Sproat is Pharmacy Director for Aetna Better Health of Illinois, overseeing the implementation and expansion of the pharmacy benefit for a large Medicaid Managed Care plan. Prior to that, Sproat served as Regional Director – Specialty Pharmacy at Prime Therapeutics, Inc., and in multiple roles for Caremark, Inc., including as Vice President – Product Management.

• Brian Smolich is Vice President of Quality and Managed Care Operations for Health Alliance Medical Plans. He leads a team of Managed Care Pharmacists and Pharmacy Operations Coordinators who provide expertise to help patients better understand their medications, maximize their care and troubleshoot prescription-related issues. While at Health Alliance, he has held a number of operational roles within the Pharmacy Department, including Prescription Benefit Manager oversight, Prior Authorization Policy Development and Review and engaging providers and members on quality initiatives. Prior to 2021, he was the Director of Pharmacy. He started his career in Pharmacy working for Walgreens as a retail pharmacist in the Champaign, Illinois market.

• Melissa Creary is an Assistant Professor in the Department of Health Management and Policy in the School of Public Health. She is also Senior Advisor of Public Health, Policy and Equity at the American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) and Associate Director of Anti-Racism for Michigan Social Health Interventions to Eliminate Disparities (MSHIELD) at Michigan Medicine. She received her PhD in Interdisciplinary Studies focusing on Health, History and Culture, at the Graduate Institute for the Liberal Arts and Masters in Public Health at Emory University. Over a nine-year career at the Centers for Disease Control and Prevention in the Division of Blood Disorders, she helped create and lead the first national program and data collection system for Sickle Cell Disease at the agency.

• Rachel Sachs is a Professor of Law at Washington University in St. Louis. Her research analyzes problems of innovation and access to new health care technologies. Professor Sachs recently served in the Biden-Harris Administration as a Senior Advisor at the Department of Health and Human Services Office of the General Counsel, Centers for Medicare and Medicaid Services Division. Prior to joining Washington University in St. Louis, Professor Sachs was an Academic Fellow at the Petrie-Flom Center for Health Law Policy, Biotechnology, and Bioethics and a Lecturer in Law at Harvard Law School. She also clerked for the Honorable Richard A. Posner of the United States Court of Appeals for the Seventh Circuit.

• Dr. Anirban Basu is a professor of Health Economics and the Stergachis Family Endowed Director of The CHOICE Institute at the University of Washington, with joint appointments in the Departments of Health Systems & Population Health and Economics. He is a Research Associate at the US National Bureau of Economic Research and an elected Fellow at the American Statistical Association. His research focuses on understanding the economic value of health care, generating causal evidence, and, on the potential for discrimination with machine learning and artificial intelligence algorithms. From 2018-204, he co-led the NHLBI’s Cure Sickle Cell Consortium on Economic Impact and Analysis. He served on the 2nd Panel on Cost-effectiveness Analysis in Health and Medicine and serves on the Editorial Advisory Board for Value in Health Journal.

• Rena Conti is an associate professor of Markets, Public Policy & Law at the Questrom School of Business at Boston University, and co-Director of the Technology Policy and Research Initiative. She was on faculty at The University of Chicago between 2006 and 2018. Professor Conti holds a Ph.D from the Harvard University Graduate School of Arts and Sciences in health policy and economics, and is an internationally recognized expert in the fields of health policy, economics and the biopharmaceutical industry. She served as Special Government Advisor to federal CMS in 2022 to 2023 and has held additional advisory roles at the FDA.

• TaLana Hughes is the Executive Director of the Sickle Cell Disease Association of Illinois (SCDAI) where she started as an intern while completing her last year at Northern Illinois University, where she obtained her Bachelor’s Degree in Public Health. Upon graduating, Hughes became the Case Manager and Sickle Cell Educator for the Newborn Screening Program, educating and counseling parents of infants who have tested positive for Sickle Cell Disease or Sickle Cell Trait. She has worked at SCDAI for more than 20 years, and obtained her Master’s of Public Health degree from Walden University, becoming the SCDAI executive director in 2010. Hughes is the mother of a daughter with Sickle Cell Disease and a daughter and son with Sickle Cell Trait.

• Dr. Radhika Peddinti is an Associate Professor of Pediatrics/Pediatric Hematology/Oncology at the University of Chicago. Dr. Peddinti’s focus is on an evidence-based approach to clinical care of children with Sickle Cell Disease at La Rabida and Comer Children’s Hospital, one of the largest pediatric SCD centers in Illinois. Dr. Peddinti works closely with the Adult Sickle Cell Disease Program on care transition and standardizing care, with an emphasis on pain management in the emergency and inpatient settings.

• Mark Trusheim is Strategic Director, NEWDIGS at Tufts Medical Center where he also co-leads the Financing and reimbursement of Cures in the US (FoCUS) Project. Mark’s research focuses on the economics of biomedical innovation, especially precision financing for patient access, precision medicine, adaptive pathways, platform trials, biosimilars, and digital health advances. Mark held appointments for 18 years at MIT Sloan in Applied Economics and has served as a Special Government Employee for the FDA’s Office of the Commissioner.?He is also President of Co-Bio Consulting, LLC. His career has spanned policy as the President of the Massachusetts Biotechnology Council, diagnostics as founder of Cantata Labs, genomics as President of Cereon Genomics, eHealth as Vice President of Monsanto Health Solutions, managed care marketing at Searle Pharmaceuticals, and big data at Kenan Systems.

• Joan Ehrhardt, MS, CGC joined the Illinois Department of Public Health (IDPH) as the Newborn Screening Genetic Counselor in the fall of 2020. Joan has prior clinical experience in reproductive and pediatric genetics. In her current role, she helps manage the IDPH Newborn Screening (NBS) Programs, and the NBS and Genetics Grant Programs. These include newborn screening for sickle cell disease and support of improved access to care for individuals through the Sickle Cell Follow Up Grant Program and development and implementation of the Sickle Cell Disease Prevention Care and Treatment Grant Program.

• Theodore Tapas is a Budget Analyst II at the Governor’s Office of Management and Budget, working with state Health and Human Services agencies for the past three years. He is a 2020 graduate of Mount Mercy University, with a double major in Finance and Human Resources and a minor in Economics. He currently lives in Springfield, Illinois, and with an accomplished background with servant leadership, Theodore enjoys finding ways to give back to the community by empowering others.

• Adam Flores is the Senior Insurance Advisor at the Illinois Department of Insurance (DOI) where he helps lead DOI’s policy analysis, development, and implementation. Adam has worked in a variety of legislative and policy roles for the State of Illinois and City of Chicago. He is an alumnus of Washington University in St. Louis and The University of Chicago Harris School of Public Policy.

El Consejo entregará recomendaciones a finales de 2024

El recién formado Consejo Asesor sobre Financiamiento y Acceso al Tratamiento de la Anemia falciforme y otros medicamentos y tratamientos de alto costo ha comenzado su trabajo para estudiar opciones y hacer recomendaciones para desarrollar modelos de pago y estructuras de financiamiento para tratamientos novedosos de la anemia falciforme, así como otros tratamientos de alto costo. -Medicamentos y terapias de alto costo que no son fácilmente accesibles para quienes podrían beneficiarse de ellos.

A principios de este año, el Gobernador JB Pritzker firmó la Orden Ejecutiva 2024-01 para formar el Consejo Asesor. Al Consejo Asesor se le asignó la tarea de brindar información al Departamento de Atención Médica y Servicios Familiares (HFS) de Illinois a medida que desarrollan nuevos acuerdos de financiamiento para garantizar un acceso equitativo a estos tratamientos innovadores y, en última instancia, mejorar los resultados de salud de los residentes de Illinois.

La primera reunión del grupo fue el 25 de junio y continuarán reuniéndose hasta 2024, hasta entregar sus recomendaciones al Gobernador y a la Asamblea General de Illinois a finales de año.

“La cartera de terapias celulares y genéticas nuevas y potencialmente transformadoras se está expandiendo rápidamente, y Medicaid será un pagador importante”, dijo la directora del HFS, Elizabeth Whitehorn. “Estoy encantado de que el Consejo Asesor haya comenzado su trabajo increíblemente importante para desarrollar soluciones que ampliarán el acceso a estos nuevos medicamentos y tratamientos, que a menudo tienen costos insuperables para la mayoría de las personas que podrían beneficiarse de ellos”.

Bajo el liderazgo de HFS, el Consejo Asesor completará una revisión integral de enfoques innovadores para establecer modelos de pago sostenibles financiados con fondos públicos y estructuras de financiamiento para medicamentos y tratamientos de alto costo. Para garantizar un acceso equitativo, el Consejo Asesor también se centrará en modelos basados ​​en el valor y los resultados y colaborará con expertos en la materia, proveedores, aseguradoras, fabricantes de medicamentos y clientes de Medicaid que viven con afecciones para las cuales existen estos medicamentos y tratamientos.

El Consejo Asesor hará recomendaciones sobre modelos de financiamiento que podrían implementarse en Illinois, o a nivel nacional, con el apoyo de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) federales e identificará políticas estatales y federales y cambios legales y regulatorios necesarios para implementar el recomendaciones.

A nivel federal, el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. está lanzando un nuevo modelo de acceso a terapia celular y genética, que negociará y administrará acuerdos basados ​​en resultados con fabricantes de medicamentos en nombre de los estados participantes, con ahorros vinculados a los resultados de los pacientes. Los estados pueden unirse a este modelo de acceso a partir de enero de 2025, y el enfoque inicial está en el tratamiento de la anemia de células falciformes. Es posible que en el futuro se agreguen al modelo otras terapias celulares y genéticas.

Las personas que viven con anemia falciforme a menudo encuentran barreras para acceder al tratamiento para mejorar su calidad de vida, incluidas limitaciones en el acceso geográfico a la atención, el alto costo del tratamiento, proveedores limitados y efectos desproporcionados en las comunidades de color. En diciembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó dos terapias genéticas para tratar la anemia de células falciformes. El costo de una terapia génica de una sola vez oscila entre 2 y 3 millones de dólares, y el costo de gestionar la enfermedad durante toda la vida para las personas más gravemente afectadas puede oscilar entre 4 y 6 millones de dólares.

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios de por vida que afectan a más de 5,000 residentes de Illinois. La anemia de células falciformes afecta desproporcionadamente a las personas de color, particularmente a los afroamericanos. Se estima que la anemia de células falciformes afecta a uno de cada 365 afroamericanos y a uno de cada 16.300 latinoamericanos.

Más del 40% de los habitantes de Illinois que viven con la enfermedad de células falciformes tienen cobertura de atención médica a través del programa Medicaid, y se estima que el 49% de esos clientes tienen una forma grave de la enfermedad.

A pesar de que la causa de la anemia falciforme se conoce desde hace casi 70 años, la discriminación racial dentro del sistema de salud ha resultado en una falta histórica de recursos dedicados a apoyar la investigación y el tratamiento de la enfermedad. Como resultado, un número limitado de proveedores de atención médica tienen experiencia en el manejo integral de la anemia falciforme, y las personas que viven con la enfermedad a menudo encuentran barreras geográficas y de costos para acceder a la atención, lo que exacerba aún más las desigualdades existentes en el sistema de atención médica que afectan desproporcionadamente a las personas. de color.

Además de los tratamientos para la anemia de células falciformes, la FDA aprobó recientemente medicamentos para tratar la distrofia muscular de Duchenne, la leucodistrofia metacromática y la hemofilia A y la hemofilia B. Está previsto que la FDA revise medicamentos adicionales este año.

El Consejo Asesor de 20 miembros está compuesto por una variedad de personas con diversos antecedentes y experiencia. Los miembros del Consejo Asesor son:

Elizabeth Whitehorn, presidenta del consejo asesor, es la directora de HFS. El gobernador JB Pritzker nombró al director Whitehorn para dirigir HFS en enero de 2024, luego de cinco años como primer vicegobernador adjunto de Salud y Servicios Humanos. En este puesto, desempeñó un papel de liderazgo en la respuesta del estado a la pandemia de COVID-19, incluidos los esfuerzos de pruebas y vacunas y los programas de subvenciones para la restauración de cuidados infantiles y asistencia para el alquiler líderes en el país. El director Whitehorn ha trabajado estrechamente en las iniciativas de atención médica de la administración, incluida la legislación para autorizar un intercambio de atención médica estatal, un mayor acceso a los servicios de atención médica y programas ampliados que apoyan la atención médica reproductiva, así como esfuerzos para fortalecer los sistemas de salud conductual y de primera infancia de los niños del estado. . Antes de unirse a la administración, Whitehorn se desempeñó como asesora principal de políticas en la campaña del gobernador Pritzker, donde se centró en propuestas de políticas de atención médica, desarrollo económico y justicia penal.
La hija de Alexandra Carpenter Carpenter fue diagnosticada con atrofia muscular espinal (AME) tipo 2, en noviembre de 2020. La AME es una condición genética en la que al cuerpo le falta el gen SMN, lo que causa debilidad y atrofia muscular y afecta la capacidad del niño para sentarse, tener control de la cabeza, caminar, además de dañar los músculos involucrados con la respiración y la deglución. Sin tratamiento, esta enfermedad suele ser mortal antes de que la persona cumpla dos años. En 2019, la FDA aprobó un nuevo tratamiento de terapia génica para la AME. Esta terapia génica, Zolgensma, tiene un precio de compra de 2,1 millones de dólares por infusión 1x. En el momento del nacimiento de su hija, no se realizaban pruebas de detección de AME al nacer en Illinois, y recibió tratamiento después de que ya tenía daño muscular permanente a los 17 meses de edad. El tratamiento temprano puede prevenir daños permanentes a los músculos. Debido a la presión diligente y persistente de Carpenter sobre la compañía de seguros de la familia, su hija recibió su terapia genética apenas 10 días después de su diagnóstico. A partir de enero de 2024, los 50 estados examinan a todos los recién nacidos para detectar AME, lo que permitirá que el tratamiento comience antes de que se desarrollen los síntomas.
Ifeanyi “Beverly” Chukwudozie es una experimentada administradora e investigadora de salud pública con una doble maestría en salud pública y administración de empresas. Con más de 25 años de experiencia en defensa, Beverly se dedica a defender los derechos de los pacientes, en particular los afectados por la anemia de células falciformes (SCD). Su experiencia en investigación de equidad en salud para enfermedades crónicas le brinda una comprensión profunda de los desafíos sistémicos de los pacientes para la atención. Su perspectiva única como persona que vive con ECF enriquece sus esfuerzos de defensa e investigación. Ha compartido su experiencia sobre ECF a nivel local, regional y nacional. Beverly forma parte de múltiples juntas asesoras de organizaciones comunitarias y programas de investigación nacionales financiados con subvenciones, lo que garantiza que las perspectivas de los pacientes sigan siendo fundamentales para los debates, las investigaciones y las políticas de atención médica.
El Dr. James LaBelle es profesor asociado de pediatría en la Universidad de Chicago y director del programa de terapia celular y células madre pediátricas del Comer Children’s Hospital. En este cargo, ha promovido el liderazgo clínico y la comprensión de la ciencia en evolución, la supervisión, la aplicación, la economía y la satisfacción de las necesidades insatisfechas para el cuidado de niños con enfermedades malignas y no malignas. El Dr. LaBelle también dirige un laboratorio de ciencia traslacional dedicado a avanzar en temas desafiantes que requieren una superposición significativa entre la ingeniería biomédica, la inmunología, la biología del cáncer, la farmacia y la traducción clínica. Su principal objetivo ha sido la manipulación del sistema inmunológico utilizando pequeñas moléculas dirigidas a la familia BCL-2 de proteínas apoptóticas y la administración de péptidos dirigidos basados ​​en nanopartículas y fármacos de moléculas pequeñas en células enfermas.
La Dra. Ruchika Goel es profesora de Pediatría y Medicina Interna en Hematología y Oncología en el Simmons Cancer Institute de la Facultad de Medicina de SIU y profesora adjunta en la División de Medicina Transfusional de la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins. También se desempeña como Directora Médica Senior de Vitalant, una de las organizaciones de atención médica de bioterapias y sangre sin fines de lucro más grandes del país, que brinda a hospitales y pacientes de todo Estados Unidos un suministro de sangre seguro. Vitalant tiene una red de 115 centros de donación en todo el país y organiza aproximadamente 60.000 campañas de donación de sangre al año, proporcionando sangre y servicios especiales a pacientes en aproximadamente 900 hospitales.
George Kitchens es codirector ejecutivo de Artia Solutions, que fundó en 2005. Durante casi dos décadas, Kitchens ha brindado servicios de consulta a fabricantes farmacéuticos que operan dentro del entorno de Medicaid. Antes de Artia, Kitchens fue vicepresidente de desarrollo comercial de Provider Synergies, una empresa que gestiona programas de reembolso para Medicaid. También se desempeñó como Jefe de la Oficina de Farmacia en Florida Medicaid y ocupó numerosos puestos para Eckerd Corporation, incluido el de Gerente Regional de Operaciones de Farmacia y Director de Desarrollo de Atención Administrada. Es miembro de la Academia de Farmacia de Atención Administrada, la Asociación de Farmacia de Florida y la Sociedad de Honor Rho Chi.
Susan Stuard es la Directora de Asistencia Técnica Estatal en el Centro de Políticas Basadas en Evidencia, donde brinda liderazgo, apoyo y conocimiento de los proyectos de asistencia técnica estatal del Centro, ayudando a los estados a evaluar cambios de políticas facilitando reuniones y procesos de aportes de las partes interesadas, desarrollando y analizando marcos de políticas, traducir la evidencia en resultados de políticas y ayudar a los estados a crear estrategias y herramientas de toma de decisiones para permitir el cambio. Anteriormente, dirigió THINC, la organización sin fines de lucro que estableció criterios basados ​​en la investigación para mejorar la calidad y el valor de la atención médica en el Valle de Hudson y se desempeñó como directora de desarrollo de políticas tecnológicas en el Hospital Presbiteriano de Nueva York. Stuard forma parte de la junta directiva del Comité Nacional de Garantía de Calidad (NCQA).
Nathan Schaefer es vicepresidente sénior de Políticas Públicas y Acceso de la Fundación Nacional de Trastornos de la Hemorragia (NBDF), anteriormente Fundación Nacional de Hemofilia. Schaefer es un alto ejecutivo sin fines de lucro con 20 años de experiencia en liderazgo progresista que supervisa organizaciones de defensa política en el apoyo a los trastornos hemorrágicos y a las comunidades LGBTQ y afectadas por el VIH en Chicago, Nueva York y Washington D.C. La NBDF se dedica a encontrar curas para los trastornos sanguíneos y hemorrágicos hereditarios y para abordar y prevenir las complicaciones de estos trastornos a través de la investigación, la educación y la promoción. Steve Sproat es director de farmacia de Aetna Better Health of Illinois y supervisa la implementación y expansión del beneficio de farmacia para un gran plan de atención administrada de Medicaid. Antes de eso, Sproat se desempeñó como director regional de farmacia especializada en Prime Therapeutics, Inc., y desempeñó múltiples funciones en Caremark, Inc., incluido el de vicepresidente de gestión de productos.
Brian Smolich es vicepresidente de operaciones de atención administrada y calidad de Health Alliance Medical Plans. Dirige un equipo de farmacéuticos de atención administrada y coordinadores de operaciones de farmacia que brindan experiencia para ayudar a los pacientes a comprender mejor sus medicamentos, maximizar su atención y solucionar problemas relacionados con las recetas. Mientras estuvo en Health Alliance, ocupó varias funciones operativas dentro del Departamento de Farmacia, incluida la supervisión del Gerente de Beneficios de Medicamentos Prescritos, el Desarrollo y Revisión de Políticas de Autorización Previa y la participación de proveedores y miembros en iniciativas de calidad. Antes de 2021, fue Director de Farmacia. Comenzó su carrera en farmacia trabajando para Walgreens como farmacéutico minorista en el mercado de Champaign, Illinois.
Melissa Creary es profesora asistente en el Departamento de Gestión y Políticas de Salud de la Facultad de Salud Pública. También es asesora principal de salud pública, políticas y equidad en la Red Estadounidense de Trombosis y Hemostasia (ATHN) y directora asociada de lucha contra el racismo para las intervenciones de salud social de Michigan para eliminar las disparidades (MSHIELD) en Michigan Medicine. Recibió su doctorado en Estudios Interdisciplinarios centrados en Salud, Historia y Cultura en el Instituto de Graduados en Artes Liberales y su Maestría en Salud Pública de la Universidad Emory. Durante una carrera de nueve años en los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades en la División de Trastornos de la Sangre, ayudó a crear y dirigir el primer programa nacional y sistema de recopilación de datos para la anemia de células falciformes en la agencia.
Rachel Sachs es profesora de Derecho en la Universidad de Washington en St. Louis. Su investigación analiza problemas de innovación y acceso a nuevas tecnologías sanitarias. El profesor Sachs trabajó recientemente en la Administración Biden-Harris como asesor principal en la Oficina del Asesor General del Departamento de Salud y Servicios Humanos, División de Servicios de los Centros de Medicare y Medicaid. Antes de incorporarse a la Universidad de Washington en St. Louis, el profesor Sachs fue miembro académico del Centro Petrie-Flom de Políticas de Derecho de la Salud, Biotecnología y Bioética y profesor de Derecho en la Facultad de Derecho de Harvard. También trabajó para el Honorable Richard A. Posner de la Corte de Apelaciones del Séptimo Circuito de los Estados Unidos.
El Dr. Anirban Basu es profesor de Economía de la Salud y director del Instituto CHOICE de la Universidad de Washington, con nombramientos conjuntos en los Departamentos de Sistemas de Salud y Salud de la Población y Economía.

El Dr. Anirban Basu es profesor de Economía de la Salud y director del Instituto CHOICE de la Universidad de Washington, con nombramientos conjuntos en los Departamentos de Sistemas de Salud y Salud de la Población y Economía. Es investigador asociado de la Oficina Nacional de Investigación Económica de EE. UU. y miembro electo de la Asociación Estadounidense de Estadística. Su investigación se centra en comprender el valor económico de la atención médica, generar evidencia causal y en el potencial de discriminación con algoritmos de aprendizaje automático e inteligencia artificial. De 2018 a 204, codirigió el Consorcio Cure Sickle Cell Consortium sobre análisis e impacto económico del NHLBI. Formó parte del Segundo Panel sobre Análisis de Costo-Efectividad en Salud y Medicina y es miembro del Consejo Asesor Editorial de Value in Health Journal.
Rena Conti es profesora asociada de Mercados, Políticas Públicas y Derecho en la Questrom School of Business de la Universidad de Boston y codirectora de la Iniciativa de Investigación y Política Tecnológica. Fue profesora de la Universidad de Chicago entre 2006 y 2018. La profesora Conti tiene un doctorado de la Escuela de Graduados en Artes y Ciencias de la Universidad de Harvard en política y economía de la salud, y es una experta reconocida internacionalmente en los campos de política de salud. La economía y la industria biofarmacéutica. Se desempeñó como asesora gubernamental especial de los CMS federales de 2022 a 2023 y ocupó funciones de asesoramiento adicionales en la FDA.
TaLana Hughes es la Directora Ejecutiva de la Asociación de Enfermedades de Células Falciformes de Illinois (SCDAI), donde comenzó como pasante mientras completaba su último año en la Universidad del Norte de Illinois, donde obtuvo su Licenciatura en Salud Pública. Al graduarse, Hughes se convirtió en administrador de casos y educador de células falciformes para el programa de detección de células falciformes, educando y asesorando a los padres de bebés que dieron positivo en la prueba de anemia falciforme o rasgo de células falciformes. Ha trabajado en SCDAI durante más de 20 años y obtuvo su Maestría en Salud Pública de la Universidad Walden, convirtiéndose en directora ejecutiva de SCDAI en 2010. Hughes es madre de una hija con anemia falciforme y de una hija y un hijo con anemia falciforme. Rasgo.
La Dra. Radhika Peddinti es profesora asociada de pediatría/hematología/oncología pediátrica en la Universidad de Chicago. El enfoque del Dr. Peddinti está en un enfoque basado en evidencia para la atención clínica de niños con anemia falciforme en La Rabida y Comer Children’s Hospital, uno de los centros pediátricos de ECF más grandes de Illinois. El Dr. Peddinti trabaja en estrecha colaboración con el Programa de anemia falciforme en adultos en la transición de la atención y la estandarización de la atención, con énfasis en el manejo del dolor en entornos de emergencia y hospitalización.
Mark Trusheim es director estratégico de NEWDIGS en Tufts Medical Center, donde también codirige el proyecto de financiación y reembolso de curas en EE. UU. (FoCUS). La investigación de Mark se centra en la economía de la innovación biomédica, especialmente en la financiación de precisión para el acceso de los pacientes, la medicina de precisión, las vías de adaptación, los ensayos de plataformas, los biosimilares y los avances en salud digital. Mark ocupó cargos durante 18 años en MIT Sloan en Economía Aplicada y se desempeñó como empleado gubernamental especial para la Oficina del Comisionado de la FDA. También es presidente de Co-Bio Consulting, LLC. Su carrera ha abarcado política como presidente del Consejo de Biotecnología de Massachusetts, diagnóstico como fundador de Cantata Labs, genómica como presidente de Cereon Genomics, eSalud como vicepresidente de Monsanto Health Solutions, marketing de atención administrada en Searle Pharmaceuticals y big data en Kenan Systems. .
Joan Ehrhardt, MS, CGC se unió al Departamento de Salud Pública de Illinois (IDPH) como consejera genética de detección de recién nacidos en el otoño de 2020. Joan tiene experiencia clínica previa en genética reproductiva y pediátrica. En su puesto actual, ayuda a administrar los programas de detección de recién nacidos (NBS) del IDPH y los programas de subvenciones de genética y NBS. Estos incluyen la detección de la anemia falciforme en recién nacidos y el apoyo a un mejor acceso a la atención para las personas a través del Programa de subvenciones para el seguimiento de la anemia falciforme y el desarrollo e implementación del Programa de subvenciones para la atención y el tratamiento de la prevención de la anemia falciforme.
Theodore Tapas es Analista de Presupuesto II en la Oficina de Gestión y Presupuesto del Gobernador y ha trabajado con agencias estatales de Salud y Servicios Humanos durante los últimos tres años. Se graduó en 2020 de la Universidad Mount Mercy, con una doble especialización en Finanzas y Recursos Humanos y una especialización en Economía. Actualmente vive en Springfield, Illinois, y con una destacada experiencia en liderazgo de servicio, Theodore disfruta encontrando formas de retribuir a la comunidad empoderando a otros.
Adam Flores es asesor principal de seguros en el Departamento de Seguros de Illinois (DOI), donde ayuda a dirigir el análisis, el desarrollo y la implementación de políticas del DOI. Adam ha trabajado en una variedad de funciones legislativas y políticas para el estado de Illinois y la ciudad de Chicago. Él